In una procedura senza precedenti, l’editing genetico CRISPR è stato utilizzato per trattare il cancro. Un team di ricerca dell’Università di Tel Aviv, guidato da Razan Masarwy, ha utilizzato con successo CRISPR per tagliare un gene dai tumori della testa e del collo. Dopo la procedura, il 50 percento dei tumori mirati è scomparso 84 giorni dopo il trattamento. I loro risultati sono stati pubblicati su Advanced Science.
Collasso della Piramide del Cancro
Dan Peer, Direttore del Laboratorio di Nanomedicina di Precisione, e i suoi colleghi sono pionieri nelle terapie basate su mRNA e nello sviluppo di farmaci. Nel 2020, il team è stato il primo al mondo a utilizzare CRISPR per tagliare geni dalle cellule cancerose nei topi e ora è il primo ad applicare la stessa procedura ai tumori della testa e del collo. Per questo particolare studio, il team ha creato molecole simili a grassi per formare un guscio protettivo attorno al sistema CRISPR. Lo strato lipidico protettivo aiuta il sistema CRISPR a entrare nelle cellule mirate in modo più efficace. Utilizzando un sistema di somministrazione di farmaci mirato, il trattamento è stato applicato direttamente al tumore per massimizzare l’efficacia. Questa applicazione ha permesso allo strumento di editing genetico di eliminare quella porzione del gene del cancro, tagliando efficacemente il gene dal DNA della cellula cancerosa.
Dopo tre iniezioni somministrate su base settimanale, il team di ricerca ha osservato i risultati esatti che avevano previsto e sperato. “Il nostro obiettivo era utilizzare l’editing genetico di un singolo gene espresso in questo tipo di cancro per far collassare l’intera piramide della cellula cancerosa,” ha detto Peer in un comunicato stampa. La piramide è effettivamente collassata, e il 50 percento dei tumori cancerosi mirati è scomparso dopo 84 giorni, un risultato che non è stato replicato nel gruppo di controllo che non ha ricevuto la procedura CRISPR.
Riserve sull’Editing Genetico
Come molti sanno, il cancro è una malattia complessa da identificare e trattare. Per molto tempo, si è creduto che CRISPR non sarebbe stato un trattamento praticabile per il cancro. Tuttavia, questi nuovi risultati sfidano tale supposizione. “Fino ad ora, CRISPR non è stato utilizzato per il cancro perché si presumeva che eliminare un singolo gene non avrebbe fatto crollare l’intera struttura. Dimostriamo che alcuni geni sono assolutamente essenziali per la sopravvivenza delle cellule cancerose, rendendoli eccellenti bersagli per la terapia CRISPR,” ha detto il team di ricerca in un comunicato stampa.
Sebbene possibile, mirare ai tumori utilizzando la terapia genica non è ancora un processo semplice. Nello studio pubblicato su Advanced Science, i ricercatori spiegano perché i tumori sono così difficili da mirare utilizzando CRISPR. La natura replicativa dei tumori pone una sfida. A causa dell’alto tasso di riproducibilità dei tumori, l’editing di un piccolo numero di cellule potrebbe non essere sufficiente per invertire la progressione del cancro. Inoltre, i tumori sono duri e le loro barriere dense possono ostacolare l’assorbimento e limitare l’accesso ai geni necessari.
Il Futuro del Trattamento del Cancro
Anche se ci sono alcuni ostacoli, l’approccio CRISPR al trattamento del cancro ha il potenziale per essere efficace contro molti tipi di cancro. In particolare, l’editing genetico funziona meglio su tumori visibili e accessibili, come quelli della testa e del collo, del seno, della tiroide e della pelle. Il cancro della testa e del collo attualmente ha il quinto tasso di mortalità più alto tra i tipi di cancro, quindi l’uso di CRISPR per tagliare i geni del cancro di questo tipo ha un immenso potenziale e potrebbe salvare innumerevoli vite. Il team dietro questa procedura rivoluzionaria sta già lavorando duramente per estenderne l’uso ad altri tipi di cancro, inclusi mieloma, linfoma e cancro al fegato.