Un interruttore molecolare made in Italy è in grado di ripristinare la risposta alla luce nei neuroni della retina colpiti da retinite pigmentosa e da degenerazione maculare legata all’età, due malattie che possono condurre alla cecità. L’interruttore molecolare si chiama Ziapin2 e il risultato, ottenuto su modelli preclinici, accende nuove speranze per il recupero visivo nelle malattie degenerative della retina. Lo indica lo studio pubblicato sulla rivista Nature Communications dall’Istituto Italiano di Tecnologia e dall’Irccs Ospedale Policlinico San Martino di Genova in collaborazione con il Politecnico di Milano e con il sostegno di Fondazione Telethon.
La retinite pigmentosa è una malattia genetica relativamente rara che colpisce una persona su 3.500, mentre la degenerazione maculare legata all’età affligge il 7-8% della popolazione e la sua incidenza aumenta con l’invecchiamento. Ad oggi non esistono terapie efficaci per il ripristino della vista e le strategie come le protesi retiniche hanno portato a risultati parziali. Una svolta potrebbe arrivare ora grazie alla molecola Ziapin2, sintetizzata e testata per la prima volta nel 2020 da Chiara Bertarelli, Guglielmo Lanzani e Fabio Benfenati. Il risultato di quella collaborazione tra Iit e Politecnico di Milano era stato l’articolo pubblicato su Nature Nanotechnology.
La molecola Ziapin2 è un fototrasduttore, cioè assorbe la luce e la trasforma in segnale elettrico. Inserendosi nella membrana dei neuroni, questa molecola ne modula l’eccitabilità in modo dipendente dalla luce senza interferire con canali ionici o recettori dei neurotrasmettitori. Il nuovo studio dimostra che “Ziapin2 è una molecola molto promettente per il ripristino delle risposte visive in caso di degenerazione dei fotorecettori”, afferma Fabio Benfenati, coordinatore del Center for Synaptic Neuroscience and Technology di Iit e affiliato Irccs Ospedale Policlinico San Martino.
“Abbiamo dimostrato infatti che Ziapin2 è in grado di rigenerare il fisiologico antagonismo tra i neuroni retinici ‘on’, che segnalano la presenza di luce, e quelli ‘off’, che segnalano l’assenza di luce a livello delle cellule bipolari della retina. Il ripristino dell’attività differenziale è alla base delle complesse risposte retiniche agli stimoli luminosi da cui deriva una visione più naturale”, aggiunge Benfenati. “Nei modelli preclinici di retinite pigmentosa, Ziapin2 ha ripristinato le risposte alla luce e al contrasto fino a due settimane dopo una singola iniezione intraoculare senza effetti tossici o infiammatori”, aggiunge Stefano Di Marco, ricercatore affiliato Iit, attualmente professore presso l’Università di Genova. “Questo approccio innovativo potrebbe rappresentare un punto di svolta nel recupero visivo nelle malattie degenerative della retina”.